RBC：上半年有望迎来积极催化剂 COMPASS Pathways等12只中小型医药股值得一看

RBC Capital Markets发布研报称，虽然投资者主要关注的是大型制药和生物技术公司的业绩，但该行认为，2025年第一季度中小市值生物技术公司的一些重要催化剂可能对其覆盖的股票产生重大影响。该行在研报中给出对12只中小型医药股的评级与目标价，并详细阐述了对这些股的观点。

1、COMPASS Pathways(CMPS.US)

RBC予COMPASS Pathways“跑赢大盘”评级，目标价为15美元。该行表示，最确信的催化剂之一是该公司用于治疗难治性抑郁症(TRD)的在研裸盖菇素疗法COMP36。相关研究将于2025年第二季度公布。

RBC认为，之前的相关数据可能在蒙哥马利抑郁评定量表(MADRS)上实现具有临床意义的统计数据，并可能推动该公司股价上涨100%。虽然投资者也提到了时间表再次推迟的风险，但根据该行近期与管理层的对话，了解到研究已接近完成登记，并将在2025年第二季度按计划进行。该行相信，即将到来的1期试验的成功将对2期试验带来积极影响，并引起投资者的兴奋，尤其是考虑到该公司最近取得的其他胜利，最终将使该公司在规模达12亿美元的美国TRD治疗市场占据份额。

据悉，经过2种或2种以上抗抑郁治疗无效的抑郁症被称为难治性抑郁症(TRD)。全世界有超过1亿人受到TRD的影响，TRD人群更难治疗、更容易复发，多达30%的患者在其一生中至少企图自杀1次。裸盖菇素(psilocybin)是源于毒蘑菇中的致幻活性成分，之前多项学术研究证明了裸盖菇素在抑郁症和焦虑症中具有治疗潜力，结合心理支持可以在单次高剂量给药之后快速减轻患者的抑郁症状。2018年，COMPASS获得了美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗TRD。

2、Edgewise Therapeutics(EWTX.US)

RBC予Edgewise Therapeutics“跑赢大盘”评级，目标价为56美元。该行表示，随着Edgewise Therapeutics股价从去年11月高点回落，该公司在研疗法EDG-7500在持续时间为28天的用于治疗阻塞性肥厚型心肌病(HCM)的临床试验中的数据设置很有吸引力。

据悉，EDG-7500是一种创新口服选择性心脏肌节调节剂，专门设计用于减缓早期收缩速度，并解决与HCM相关的心脏舒张受损问题。RBC表示，如果EDG-7500在单次递增剂量(SAD)试验中的数据显示出在梯度降低上有所改善，同时也显示出功能改善(如用于评估心力衰竭(HF)患者症状、功能和生活质量受影响程度的KCCQ评分)，并且有证据表明该疗法在非梗阻性HCM(nHCM)中起作用，该公司股价将有望上涨最高达50%。

RBC补充称，如果试验没有改善SAD数据，该公司股价可能下跌15%;或者如果存在安全性或有效性问题，该公司股价可能最高跌50%。

此外，RBC表示，期待该公司旗下sevasemten在治疗杜氏肌营养不良(DMD)的研究于2025年年中的相关信息更新。sevasemten是一种口服的首创快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，旨在保护肌肉免受肌营养不良症中收缩引起的损伤。RBC认为，该研究在很大程度上是不为人所知的，但其看到了成功的潜力，这将重新激起投资者的兴趣，并令该公司股价涨幅高达35%。

3、Biohaven(BHVN.US)

RBC予Biohaven“跑赢大盘”评级，目标价为61美元。该行表示，投资者仍然关注Biohaven用于治疗脊髓小脑性共济失调(SCA)成人患者的Troriluzole新药申请(NDA)获得了美国食品药品管理局(FDA)的优先审查资格。相比之下，该公司的bipolar和IgG项目受到的关注比较少，尽管bipolar的数据可能是一个更重要的股票催化剂。

RBC表示，Biohaven用于癫痫和神经元过度兴奋的Kv7离子通道激活剂BHV-7000的研究数据可能会在研发日当天、甚至在研发日之前公布。该行表示看到了混合的风险/回报。一方面，该药物在治疗躁狂症上的成功证据有限，但另一方面，有限的期望和庞大的市场可能对该公司股票有利。其他数据的更新也很重要，比如lgG项目和OCD ph.Il。该行认为这些数据可能会在2025年第二季度的研发日上发布。

4、Axsome Therapeutics(AXSM.US)

RBC予Axsome Therapeutics“跑赢大盘”评级，目标价为143美元。该公司致力于开发用于管理中枢神经系统(CNS)疾病的新疗法。RBC认为，即将公布的用于治疗注意力缺陷多动障碍(ADHD)的药物研究数据可能会取得积极结果，并可能推动该公司股价实现多达10%的涨幅。不过，该行补充称，投资者的热情可能会受到需要进行第二次试验的限制，而且近几个月投资者的注意力已经转移到了用于治疗阿尔茨海默症(AD)激越症状的药物研究上。

在用于治疗成人重性抑郁障碍(MDD)的药物研究方面，如果试验成功，Axsome的股价可能会有显著的上升空间(涨幅或高达25%，MDD药物有望带来10亿美元的峰值收入)，尽管RBC对试验成功的可能性持保守态度，原因是数据有限。其他催化剂(如最近公司旗下偏头疼药物Symbravo在EMERGE III期临床试验中表现出显著疗效‌)可能有助于确定如何为医生提供最佳的药物定位，尽管该行不一定认为这是一个重要的股价推手。

5、Cytokinetics(CYTK.US)

RBC予Cytokinetics“跑赢大盘”评级，目标价为82美元。Cytokinetics为肌萎缩性侧索硬化症、心力衰竭、脊髓性肌萎缩症和慢性阻塞性肺病等疾病开发治疗方法。

RBC预计，Cytokinetics在2025年上半年有着重要催化剂。该公司正在进行的MAPLE研究‌旨在比较心肌肌球蛋白抑制剂Aficamten单药治疗与美托洛尔单药治疗在症状性阻塞性肥厚型心肌病(HCM)患者中的疗效。该行认为，Aficamten的表现可能会胜过美托洛尔，虽然这对上市的直接影响可能有限，但相信积极的数据将为使用该药物建立证据，并鼓励更多的医生处方。

6、Design Therapeutics(DSGN.US)

RBC予Design Therapeutics“与大盘持平”评级，目标价为4美元。Design Therapeutics致力于研究和开发GeneTAC™ 分子，这是一种新型的针对特定基因的小分子嵌合体治疗候选物，旨在通过解决由遗传核苷酸重复扩展突变引起的疾病的根本原因来改变疾病。

RBC表示，该公司给出的首次读数提供了对新型GeneTAC™小分子DT-168和Fuchs角膜内皮细胞营养不良项目的初步了解。该行预计，更新将集中在安全性和展示一个干净的系统特征，但缺乏任何有效性措施可能会限制上行空间并扭曲风险/回报。也就是说，人们可以看到临床数据和更具体的项目前进道路，重新激发投资者对2026年可能更有意义的数据更新的兴趣。

7、PTC Therapeutics(PTCT.US)

RBC予PTC Therapeutics“跑赢大盘”评级，目标价为60美元。PTC Therapeutics专注于口服小分子疗法的发现、开发和商业化，该公司所研发的产品涉及多个治疗领域，包括罕见疾病，例如杜氏肌营养不良症和肿瘤学中的无义突变。

RBC表示，基于最初32名患者的12个月数据，可以看到，PTC518在TMS、cUHDRS和TFC的临床评分中显示出理想的脑脊液(CSF)中突变型亨廷顿蛋白(HTT)水平降低和积极信号。更完整的PTC518队列中即将公布的12个月数据更有可能成功显示持续的mHTT降低以及基因敲除与临床评分之间的一般相关性，FDA可能基于这些数据为加速审批敞开大门，且没有具体的强制要求(例如，FDA要求患者在治疗期间服用抗抑郁药物)，这一点令人鼓舞。

RBC表示，前景看好的数据可能会带来可观的股价上涨(25%至30%以上)，而较差的数据可能会导致股价下跌10%至15%。

8、Xenon制药(XENE.US)

RBC予Xenon制药“跑赢大盘”评级，目标价为56美元。Xenon制药致力于开发治疗方法，以改善神经系统疾病患者的生活，包括罕见的中枢神经系统(CNS)疾病。

RBC表示，基于优异的II期数据、良好的I期可转化性及差异化商业优势，该行持续看好azetukalner在难治性癫痫领域的10亿美元级销售潜力。该行继续认为azetukalner在难治性癫痫适应症方面的前景被低估。

RBC预计，该公司股价将在2025年下半年II期数据公布前后波动，而研究者发起的MDD研究结果可能带来额外催化。尽管该研究存在局限(单中心、fMRI主要终点、未包含HAMD量表)，但药物既往的情绪改善证据预示积极信号。若将MDD成功概率上调至70%，该股公允价值将达60美元，在当前约40美元的交易价格下，积极数据可能推动该股实现10-15%涨幅。

9、Sarepta Therapeutics(SRPT.US)

RBC予Sarepta Therapeutics“跑赢大盘”评级，目标价为165美元。Sarepta Therapeutics公司是一家专注于治疗罕见、传染病和其他疾病的生物技术公司。

RBC表示，当所有人都在关注用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的基因疗法‌Elevidys的上市和销售持续性时，用于治疗2E型肢带型肌营养不良症(LGMD2E)的研究性基因疗法SRP-9003的临床试验数据也即将在2025年上半年公布。如果临床试验数据良好，Sarepta计划在2025年向FDA提交生物许可证申请(BLA)，以寻求SRP-9003的快速批准。虽然肢带型肌营养不良(LGMD)细分市场分散，但积极的数据可验证SRP-9003对多种肌聚糖病(2E/2D/2C)的12亿美元收入潜力，并增强对该公司在Elevidys之后的收入持续性的信心。

10、Contineum Therapeutics(CTNM.US)

RBC予Contineum Therapeutics“跑赢大盘”评级，目标价为31美元。Contineum Therapeutics专注于发现和开发新型口服小分子疗法，用于高度未得到满足的神经科学、炎症和免疫学(NI&I)适应症。

RBC表示，尽管受特发性肺纤维化(IPF)领域负面进展拖累，该行仍看好该公司候选药物包括PIPE-791和PIPE-307的前景。即将公布的PIPE-791 PET受体占位研究(目标脑部RO≥90%)可能凸显其优于施贵宝LPA1受体拮抗剂的药理学特性(稳定PK/PD曲线、宽治疗窗)。再加上在勃林格殷格翰ATS大会上的IPF/PPF数据更新，可能重燃投资者兴趣，推动股价实现10-20%的短期涨幅。

11、Incyte(INCY.US)

RBC予Incyte“与大盘持平”评级，目标价为68美元。RBC表示，该公司旗下选择性JAK1抑制剂Povorcitinib治疗化脓性汗腺炎的1H25 I期数据需显示HiSCR50终点较安慰剂≥15%的统计学显著差异。虽然分析历史II期数据后认为达标可行(最佳情况20%区间)，但生物制剂设定了较高门槛，且皮肤科医生对JAK抑制剂安全性质疑可能影响12亿美元销售预期。该股股价呈现平衡风险回报，看涨/基准/看跌情形下的股价表现分别为+10%/+2%/-10%。

12、Prothena(PRTA.US)

RBC予Prothena“与大盘持平”评级，目标价为24美元。Prothena专注于蛋白质失调和实验性治疗的管道，有可能改变破坏性罕见的神经退行性疾病和外周淀粉样变性疾病的进程。

RBC表示，Prothena旗下药物birtamimab治疗轻链型淀粉样变性的IIb期AFFIRM-AL试验采用SPA协议(p<0.10)，若在Mayo IV期患者亚组显示获益，可能支持9.4亿美元销售预期。此外，该行表示，尽管该股股价已跌破了其基本公允价值预测，但仍看到了更大的下行风险。该行补充称，当前股价隐含+150%/-50%极端波动，这让该行在数据公布前保持观望。